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癱瘓病人或能告別輪椅？全球首款治療慢性運(yùn)動(dòng)癱瘓的干細(xì)胞藥物在日本上市

2024-08-07 點(diǎn)擊量：1253

創(chuàng)傷性腦損傷（TBI）是指由于頭部受到強(qiáng)烈撞擊或沖擊，導(dǎo)致大腦組織因此受損的情況。這種損傷常常發(fā)生在交通事故、跌倒等意外中。

過(guò)去，臨床上對(duì)創(chuàng)傷性腦損傷（TBI）的處理效果比較消極。醫(yī)生們通常會(huì)讓患者多休息，觀察癥狀變化，對(duì)癥治療，市面上并無(wú)針對(duì)神經(jīng)細(xì)胞恢復(fù)方面的藥物可以使用。

總體來(lái)說(shuō)，這些方法更多是緩解問(wèn)題，而不是解決問(wèn)題，TBI患者并無(wú)特別有效的治療手段。

直到最近，日本著名的再生醫(yī)學(xué)公司SanBio，推出了一款針對(duì)創(chuàng)傷性腦損傷的藥物 -- AKUUGO?，并在全球市場(chǎng)上市。

這款專門針對(duì)TBI導(dǎo)致的相關(guān)慢性運(yùn)動(dòng)麻痹的異體細(xì)胞治療制劑，經(jīng)研究顯示該藥在促進(jìn)腦組織再生方面也表現(xiàn)出了顯著的療效。

根據(jù)美國(guó)疾病控制與預(yù)防中心（CDC）的說(shuō)法，創(chuàng)傷性腦損傷（TBI）是由于頭部受到撞擊、打擊、猛烈震動(dòng)，或者因?yàn)?strong>頭部受傷導(dǎo)致大腦正常功能受到破壞的一種損傷。

上表羅列了創(chuàng)傷性腦損傷相關(guān)住院治療最常見(jiàn)的原因

創(chuàng)傷性腦損傷可以分為兩類：閉合性損傷（頭部受沖擊但沒(méi)有穿透性傷口）和開(kāi)放性損傷（有穿透性傷口，如物體刺入頭部）。比如，一個(gè)人騎自行車摔倒了，頭部撞到了地面，但沒(méi)有外傷，這就是閉合性創(chuàng)傷性腦損傷。相反，如果一個(gè)人被金屬物體刺入頭部，導(dǎo)致頭骨被穿透，這就是開(kāi)放性創(chuàng)傷性腦損傷。

創(chuàng)傷性腦損傷可以分為兩類：閉合性損傷和開(kāi)放性損傷

2014年，美國(guó)疾病控制與預(yù)防中心（CDC）記錄了253萬(wàn)次與創(chuàng)傷性腦損傷（TBI）相關(guān)的急診科就診。其中，大約有28.8萬(wàn)例患者因TBI住院治療，另外有5.68萬(wàn)人因TBI去世。

從病理生理學(xué)的角度來(lái)看，創(chuàng)傷性腦損傷（TBI）會(huì)通過(guò)直接撞擊、旋轉(zhuǎn)和剪切力破壞大腦內(nèi)的正常細(xì)胞功能。這些力通常在嚴(yán)重的損傷中存在。比如，旋轉(zhuǎn)力會(huì)損傷大腦白質(zhì)中的軸突，導(dǎo)致彌漫性軸突損傷* 。這種損傷可以通過(guò)一種叫做彌散張量成像（DTI）的特殊MRI技術(shù)檢測(cè)。此外，軸突損傷會(huì)引起局部腫脹，從而減慢大腦內(nèi)的信號(hào)傳遞速度。

*編者注：彌漫性軸索損傷指頭部受到外傷作用后發(fā)生的，主要彌漫分布于腦白質(zhì)、以軸索損傷為主要改變的一種原發(fā)性腦實(shí)質(zhì)的損傷。

創(chuàng)傷性損傷還會(huì)影響腦血流，最初通常表現(xiàn)為血流減少，隨后出現(xiàn)血管對(duì)擴(kuò)張的反應(yīng)變得遲鈍。這種現(xiàn)象被科學(xué)家認(rèn)為與組織中的一氧化氮釋放有關(guān)。在嚙齒動(dòng)物研究中，這種血管反應(yīng)在輕度TBI病例中表現(xiàn)得最為明顯。

以上是 TBI 后細(xì)胞水平病理生理學(xué)的簡(jiǎn)化流程圖

TBI的帶來(lái)的危害主要是后期的慢性運(yùn)動(dòng)損傷。在美國(guó)，TBI是兒童和年輕人長(zhǎng)期殘疾的主要原因。目前的文獻(xiàn)表明，超過(guò) 1.1% 的美國(guó)人口患有 TBI。在該人群中，超過(guò) 40% 的中度至特殊損傷患者將患有長(zhǎng)期殘疾。成本估計(jì)各不相同，從每年 560 億美元到 2210 億美元不等。這種變化還未包括難以衡量的長(zhǎng)期殘疾相關(guān)隱性成本，例如工資損失和后期護(hù)理費(fèi)用。

進(jìn)入TBI慢性期并出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)麻痹的患者，其日常生活和社會(huì)參與將受到終身影響，TBI患者迫切需要新的治療方式和藥物。

日本SanBio公司研發(fā)的AKUUGO? 藥物讓這些由于TBI導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)麻痹的患者擺脫輪椅成為可能。

AKUUGO? 商品圖

AKUUGO?是一種專門針對(duì)TBI相關(guān)慢性運(yùn)動(dòng)麻痹的異體細(xì)胞治療制劑，由從健康供體骨髓中提取的間充質(zhì)干細(xì)胞制成。這些細(xì)胞經(jīng)過(guò)基因改良，以增強(qiáng)它們再生神經(jīng)細(xì)胞的能力。

當(dāng)AKUUGO?被移植到受損的腦部神經(jīng)組織時(shí)，會(huì)釋放出一種名為FGF-2的蛋白質(zhì)及其他有益物質(zhì)，從而促進(jìn)受損神經(jīng)細(xì)胞的自然再生，并誘導(dǎo)生成、分化神經(jīng)細(xì)胞。

為了評(píng)估AKUUGO?與假手術(shù)相比對(duì)因TBI而出現(xiàn)穩(wěn)定的慢性神經(jīng)運(yùn)動(dòng)障礙患者的療效和安全性，藥物試驗(yàn)招募了來(lái)自美國(guó)、日本和烏克蘭的61名患者。這些患者（年齡18-75歲）至少處于TBI后12個(gè)月，格拉斯哥預(yù)后評(píng)分?jǐn)U展版(GOS-E)評(píng)分在3分到6分之間，并且在之前的三個(gè)月內(nèi)沒(méi)有癲癇發(fā)作。

SanBio公司全球II期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，試驗(yàn)的主要終點(diǎn)，即治療后24周時(shí)Fugle-Meyer運(yùn)動(dòng)量表*（FMMS）評(píng)分的平均變化完美達(dá)到了預(yù)期，AKUUGO?治療組報(bào)告的改善為8.3分，而對(duì)照組為2.3分，這顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著差異。公司目前正推進(jìn)針對(duì)多種適應(yīng)癥的研發(fā)，包括與慢性腦梗死相關(guān)的慢性影響。

*編者注：FMMS量表（Functional Movement Screen，功能性運(yùn)動(dòng)篩查）是一種評(píng)估個(gè)體運(yùn)動(dòng)功能的工具，主要用于評(píng)估運(yùn)動(dòng)時(shí)的姿勢(shì)和穩(wěn)定性。

多位專家對(duì)該藥的批準(zhǔn)上市也表達(dá)了積極的評(píng)價(jià)。

SanBio公司的首席執(zhí)行官森慶太表示，“AKUUGO?的獲批為TBI患者帶來(lái)了新的治療選擇，尤其是那些長(zhǎng)期受慢性運(yùn)動(dòng)麻痹困擾的患者?！?/p>

東京大學(xué)神經(jīng)外科教授齋藤伸人指出，“AKUUGO?的批準(zhǔn)可能會(huì)成為治療TBI慢性后遺癥的一個(gè)重要突破?！?/p>

匹茲堡大學(xué)的David O. Okonkwo博士也認(rèn)為，“這一治療方法為慢性TBI患者的生活質(zhì)量帶來(lái)了新的希望。”

展望未來(lái)，隨著AKUUGO?的全面上市，受TBI慢性損傷的患者可能能擺脫輪椅和病床，實(shí)現(xiàn)更多的自主活動(dòng)。這不僅能顯著改善他們的生活質(zhì)量，還能幫助他們重新融入社會(huì)和家庭生活。通過(guò)與其他治療方法如物理治療和康復(fù)訓(xùn)練相結(jié)合，該藥物有望為許多同樣受神經(jīng)系統(tǒng)疾病困擾的患者帶來(lái)新的希望！