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在干細胞移植后75日，患者便停用了胰島素，至今已經(jīng)擺脫胰島素超一年，這也是全球首位利用干細胞再生療法功能性治愈的1型糖尿病患者。

2024年4月海軍軍醫(yī)大學第二附屬醫(yī)院(上海長征醫(yī)院)殷浩教授團隊聯(lián)合中國科學院分子細胞科學卓越創(chuàng)新中心程新教授團隊，在國際知名學術期刊《細胞發(fā)現(xiàn)》上首次報告了利用干細胞來源的自體再生胰島移植成功治愈了一名患病25年的二型糖尿病患者。

在干細胞移植手術后第11周起患者完全脫離外源胰島素，隨著口服降糖藥的逐步減量，在第48周和56周實現(xiàn)徹底撤藥，目前該患者已徹底脫離胰島素長達33個月。

一型糖尿病與二型糖尿病是我國主要的糖尿病類型，二型糖尿病占比最高，達到所有糖尿病患者的90%以上。據(jù)《中國2型糖尿病運動治療指南(2024版)》顯示，中國糖尿病患病人數(shù)已超過1.4億，居世界首位。

一型糖尿病屬于自身免疫疾病，通常在病毒感染后，誘發(fā)患者體內(nèi)的自身免疫反應，導致胰腺不能分泌胰島素。

二型糖尿病是一種在遺傳和環(huán)境因素下，導致胰島素抵抗和胰島β細胞損傷造成的疾病，更多與后天包括飲食和生活習慣相關。

干細胞療法是一種再生醫(yī)學，是指利用自體或異體來源的干細胞，經(jīng)體外操作后植入人體并進行治療疾病的過程，即通過干細胞分離、培養(yǎng)、定向誘導甚至基因修飾，在體外再生新的、正常的或更年輕的細胞、組織或器官，并通過其實現(xiàn)臨床疾病的治療。

干細胞移植功能性治愈一型糖尿病的原理

在1型糖尿病治愈的案例中，移植治療方式的原理是基于多能干細胞具有無限增殖的特性，能分化成生物體所有的功能細胞類型。

而本次技術的開發(fā)者鄧宏魁教授，剛在今年8月斬獲了有“中國諾獎”之稱的未來科學大獎，貢獻是“開創(chuàng)化學誘導多能干細胞(CiPSC)”。

治療糖尿病的過程是在超聲的引導下，使用了“腹直肌前鞘下移植”的全新胰島移植策略，將由CiPSC分化而來的胰島注入患者體內(nèi)。同時，為了避免自身免疫病發(fā)作從而攻擊新的胰島，醫(yī)生還提前進行了預防排斥的誘導治療。

在完成移植后的兩周內(nèi)，患者每日需要注射的胰島素用量開始下降。術后第18天起，下降趨勢逐漸趨于穩(wěn)定，直到第75天時，患者徹底擺脫了胰島素，療效已穩(wěn)定1年以上。與此同時，她的空腹血糖也在持續(xù)降低，長期維持在正常值。

干細胞衍生胰島組織治愈二型糖尿病

上海長征醫(yī)院器官移植中心主任殷浩教授表示，相關科研團隊歷經(jīng)十余年研究，利用患者血液PBMC重編程為自體iPSC細胞，并使用國際首創(chuàng)技術使之轉(zhuǎn)變?yōu)椤胺N子細胞”即內(nèi)胚層干細胞，最終實現(xiàn)在體外再造胰島組織。

在干細胞移植治療后第11周，患者即開始完全脫離外源胰島素，口服降糖藥(阿卡波糖、二甲雙胍)術后逐步減量，并在第48周和56周實現(xiàn)徹底停藥。

該患者空腹及餐后C肽等關鍵指標較術前顯著提高，證實胰島功能得到有效恢復；腎臟功能等隨訪指標均處于正常范圍，也提示該療法可避免糖尿病并發(fā)癥的進展。

總的來說，這是國際上首次使用自體衍生胰島治療胰島功能受損的二型糖尿病患者的人體組織替代療法。

未來團隊將聚焦干細胞來源再生胰島組織的相關研究，進一步開發(fā)無需免疫抑制的“通用型”再生胰島組織，從而為廣大長期依賴胰島素注射的糖尿病患者提供新的治愈療法。