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“帕金森病，這個困擾人類多年的神經(jīng)退行性疾病，終于迎來了新的轉(zhuǎn)機(jī)。哈佛大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)在《Cell Stem Cell》雜志上發(fā)布了最新的臨床前數(shù)據(jù)。以下是該研究的詳細(xì)信息：

研究背景

帕金森?。≒arkinson’s Disease, PD）是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，主要特征是中腦多巴胺能神經(jīng)元的退化。目前的治療方法無法根治疾病，而基于hiPSC的自體細(xì)胞療法為帕金森病的治療提供了新的希望。

臨床前研究

1.細(xì)胞來源與重編程：研究團(tuán)隊(duì)從四名散發(fā)性帕金森病患者的皮膚成纖維細(xì)胞中，通過體重編程技術(shù)成功生成了多個臨床級hiPSC。

2.細(xì)胞分化：利用優(yōu)化的21天方案，將hiPSC分化為中腦多巴胺能細(xì)胞（mDAC）。

3.細(xì)胞評估：對這些細(xì)胞進(jìn)行了全面的評估，包括全基因組/外顯子組測序、RNA測序以及體內(nèi)研究。其中，體內(nèi)研究包括一項(xiàng)符合藥物非臨床研究質(zhì)量管理規(guī)范（GLP）的39周小鼠安全性研究。

研究結(jié)果

1.安全性：所有批次的hiPSC來源的mDAC在長達(dá)9個月的小鼠實(shí)驗(yàn)中均未顯示出不良反應(yīng)，符合安全標(biāo)準(zhǔn)。

2.療效差異：盡管大部分mDAC在動物模型中表現(xiàn)出良好的療效，但來自一名患者的mDAC未能改善小鼠的行為結(jié)果，這突顯不同患者的hiPSC來源的mDAC在小鼠模型中的療效存在顯著差異。

3.關(guān)鍵發(fā)現(xiàn)：體外評估并不能可靠地預(yù)測體內(nèi)療效，多巴胺能纖維密度是關(guān)鍵的療效標(biāo)準(zhǔn)。

臨床試驗(yàn)

基于以上臨床前數(shù)據(jù)，研究團(tuán)隊(duì)已啟動了一項(xiàng)針對8名帕金森病患者的自體hiPSC細(xì)胞療法的1期臨床試驗(yàn)，旨在評估自體hiPSC細(xì)胞療法的安全性和初步療效。

臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)

1.試驗(yàn)對象：該臨床試驗(yàn)計(jì)劃招募8名散發(fā)性帕金森病患者。

2.細(xì)胞來源與制備：研究團(tuán)隊(duì)從帕金森病患者的皮膚成纖維細(xì)胞中生成臨床級hiPSC，并將其分化為中腦多巴胺能細(xì)胞（mDAC）。這些細(xì)胞經(jīng)過了全基因組/外顯子組測序、RNA測序以及體內(nèi)研究的嚴(yán)格評估。

3.治療方案：患者將接受自體hiPSC來源的mDAC移植，具體移植劑量和方式尚未明確公布，但預(yù)計(jì)會參考臨床前研究中的優(yōu)化方案。

4.評估指標(biāo)：主要評估移植的安全性，包括不良事件和免疫反應(yīng)；次要評估指標(biāo)為患者的運(yùn)動功能改善情況，通過帕金森病統(tǒng)一評定量表（UPDRS）等工具進(jìn)行評估。

臨床試驗(yàn)進(jìn)展

目前，該臨床試驗(yàn)已正式啟動，但尚未公布具體的初步結(jié)果或預(yù)計(jì)公布時(shí)間。通常情況下，1期臨床試驗(yàn)的初步數(shù)據(jù)可能在試驗(yàn)啟動后的6到12個月內(nèi)公布，具體取決于數(shù)據(jù)收集和分析進(jìn)度。

哈佛大學(xué)的hiPSC干細(xì)胞療法研究為帕金森病的治療提供了新的思路和方法。臨床前數(shù)據(jù)表明，這種基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的療法在安全性、療效和個體化治療方面展現(xiàn)出巨大潛力。隨著臨床試驗(yàn)的推進(jìn)，我們期待進(jìn)一步驗(yàn)證其在人體中的應(yīng)用價(jià)值，為帕金森病的治療開辟新的道路！