案例報告:間充質(zhì)干細胞可改善唐氏綜合癥患者認知和身體狀況
2025-02-17 點擊量:735
唐氏綜合征是人類最早被確定的染色體疾病,在早產(chǎn)兒中發(fā)生率為1:600~1:1000。我國是唐氏綜合征高發(fā)國家,發(fā)生率為(1.53~2.40)/萬。唐氏綜合征不但會給患兒造成肉體上的痛苦,也會給家庭、社會造成沉重的負擔。
該病癥的特點包括學習障礙、運動協(xié)調(diào)困難、言語 / 語言發(fā)育障礙以及其他相關健康問題。相關醫(yī)學問題具有遺傳性,包括先天性心臟病、免疫紊亂、易感染性增加以及患自身免疫性疾病的可能性升高。
盡管治療方法有所進展,但目前唐氏綜合征的治療方案主要是姑息性的,除了物理、言語和職業(yè)治療外,并未考慮唐氏綜合征的生物學和生理機制。
間充質(zhì)干細胞治療唐氏綜合癥患者
干細胞生物學的最新進展為新的治療策略奠定了基礎,這些策略旨在再生受損或缺失的組織,有望針對疾病的發(fā)病機制進行治療。
因此,間充質(zhì)干細胞是一種很有前景的治療手段,尤其在唐氏綜合征這類遺傳和神經(jīng)發(fā)育障礙疾病中。間充質(zhì)干細胞是一種能夠分化為多種細胞類型的干細胞,包括骨細胞、軟骨細胞和脂肪細胞,通常從骨髓、脂肪組織或臍帶血等干細胞來源中獲取。
除了分化潛能外,間充質(zhì)干細胞還具有顯著的免疫抑制和抗炎作用,能夠分泌支持組織重塑的細胞因子和生長因子,并抑制慢性炎癥。這些特性使間充質(zhì)干細胞成為唐氏綜合征患者可能的創(chuàng)新治療方法,因為唐氏綜合征通常與慢性低度炎癥和免疫異常相關。
近日,印尼巴淡大學、三寶壟國立大學的研究團隊在行業(yè)期刊《世界科學雜志》 (Journal of World Science )第 4 卷第 1 期(2025 年)上發(fā)表了題為Exploring the Role of Stem Cell Therapy in Improving Cognitive and Physical Outcomes for Down Syndrome Patients的研究成果,探索了干細胞療法在改善唐氏綜合癥患者認知和身體狀況方面的作用。
該研究指出,此前多項研究強調(diào)了間充質(zhì)干細胞療法在神經(jīng)發(fā)育障礙中的潛力。已有的研究證明了間充質(zhì)干細胞對腦癱和自閉癥譜系障礙兒童的運動和認知功能具有積極影響。還有研究報道了間充質(zhì)干細胞的抗炎和免疫調(diào)節(jié)特性,有助于與衰老相關疾病的組織修復和功能恢復。同樣,也有研究強調(diào)了間充質(zhì)干細胞在減輕遺傳疾病中神經(jīng)炎癥的作用。然而,間充質(zhì)干細胞療法在唐氏綜合征中的具體應用仍有待深入研究,這為填補這一研究空白提供了契機。
該研究采用案例研究方法,對兩名之前接受傳統(tǒng)治療但效果有限的唐氏綜合征患兒進行深入分析,以探究間充質(zhì)干細胞療法的效果。
研究通過護理人員報告、臨床評估和實驗室測試,跟蹤患者在認知、行為、運動和生理方面的變化。
該研究的對象為 0 - 18 歲的唐氏綜合征患者,這些患者此前接受過多種傳統(tǒng)治療,但效果不佳。從中有目的地選取了兩名患者,一名 5 歲男孩和一名 6 歲女孩,兩人均存在中重度發(fā)育遲緩,這樣的選擇為基線特征提供了高度一致且具有可比性的基礎。
兩名患有唐氏綜合癥的兒科患者參與了這項研究,通過定性案例研究方法接受了六個月的 MSC 治療?;颊?A 是一名 5 歲男孩,患有中度發(fā)育遲緩和反復感染?;颊?B 是一名 6 歲女孩,患有輕度智力障礙和社交困難。
在治療前、治療后三個月和六個月進行的初步和隨訪評估顯示,患者 A 和 B 的語言能力、注意力、社交互動和運動協(xié)調(diào)能力均有顯著改善。此外,CRP 和 IL-6 等炎癥指標的增強表明免疫反應得到有效調(diào)節(jié)并減輕了炎癥。兩名患者均堅持治療,未報告任何副作用。
因此,研究結果強調(diào)了 MSC 療法的潛在神經(jīng)保護和免疫調(diào)節(jié)作用,表明它可以作為唐氏綜合癥的可行輔助治療。然而,由于參與者數(shù)量有限且觀察期相對較短,應承認一些局限性,例如小組規(guī)模小和研究時間短,需要進一步進行更大規(guī)模的試驗來驗證這些結果并制定方案。
這項研究補充了有關 MSCs 在神經(jīng)發(fā)育障礙中的現(xiàn)有文獻,旨在為探索唐氏綜合癥的新治療方案奠定基礎。