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NK細(xì)胞治療老年癡呆，在第一階段試驗(yàn)中取得 90% 成功率

2025-02-17 點(diǎn)擊量：804

阿爾茨海默?。ㄓ址Q：老年癡呆）：是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，臨床表現(xiàn)一般包括記憶力減退、認(rèn)知功能下降和行為改變等，確切病因尚不完全清楚，認(rèn)可度較高的主要有遺傳因素、蛋白代謝異常、神經(jīng)元損傷及環(huán)境因素。目前尚無(wú)完全治愈該病的方法，其治療和護(hù)理一般需要綜合性干預(yù)，包括藥物療法、認(rèn)知訓(xùn)練及行為療法。

全世界現(xiàn)約有5000萬(wàn)阿爾茨海默病患者，預(yù)計(jì)到2050年將增加到1.52億，阿爾茨海默病治療藥物有著巨大的臨床規(guī)模需求。

近日，美國(guó)公司NKGen Biotech (NKGN)公布了其 troculeucel 一期臨床試驗(yàn)的結(jié)果，troculeucel 是一種用于治療阿爾茨海默病 (AD)的擴(kuò)展自體 NK 細(xì)胞療法。該試驗(yàn)涉及 11 名受試者，平均年齡為 79 歲，90% 的可評(píng)估受試者的結(jié)果穩(wěn)定或有所改善。

該研究采用了三個(gè)劑量組（1×10?、2×10? 和 4×10? 細(xì)胞），受試者每隔三周接受四次劑量。主要研究結(jié)果表明，troculeucel 耐受性良好，沒(méi)有藥物相關(guān)不良事件。腦脊液生物標(biāo)志物水平表明，該療法減少了神經(jīng)炎癥并對(duì)腦蛋白聚集體產(chǎn)生了積極影響。

治療顯示 pTau181 和 GFAP 生物標(biāo)志物呈劑量依賴性下降。根據(jù)這些令人鼓舞的結(jié)果，美國(guó)已啟動(dòng)一項(xiàng)更大規(guī)模、劑量/持續(xù)時(shí)間更長(zhǎng)的試驗(yàn)。該研究已發(fā)表在同行評(píng)審期刊《阿爾茨海默氏癥研究與治療》上。

這些結(jié)果的幾個(gè)方面值得特別關(guān)注：

1.pTau181 和 GFAP 生物標(biāo)志物的劑量依賴性減少表明對(duì)關(guān)鍵 AD 病理標(biāo)志物具有直接治療作用。pTau181 是 tau 病理的關(guān)鍵指標(biāo)，而 GFAP 反映神經(jīng)炎癥 - 兩者均是 AD 進(jìn)展的核心。

2.該療法的雙重作用機(jī)制，減少神經(jīng)炎癥同時(shí)潛在地降解蛋白質(zhì)聚集體，使其有別于目前主要針對(duì)淀粉樣斑塊的抗 Aβ 抗體治療方法，如 Leqembi 和 Aduhelm。

3.鑒于老年患者群體（平均年齡 79 歲）和當(dāng)前 AD 治療形勢(shì)（安全問(wèn)題往往會(huì)限制治療選擇），清晰的安全性（沒(méi)有藥物相關(guān)的不良事件）尤為重要。

然而，值得注意的是這項(xiàng)研究的局限性：樣本量?。?0 名可評(píng)估受試者）且持續(xù)時(shí)間相對(duì)較短。正在進(jìn)行的 1/2a 期高劑量試驗(yàn)對(duì)于驗(yàn)證這些初步發(fā)現(xiàn)至關(guān)重要。

作為多管齊下的治療方法的一部分，troculeucel 的潛力可能具有變革性。目前的 AD 治療主要側(cè)重于單一途徑，而這種 NK 細(xì)胞療法能夠解決多種疾病機(jī)制（神經(jīng)炎癥和蛋白質(zhì)聚集），可以提供更全面的治療選擇。

對(duì)于一家小型生物科技公司（2200萬(wàn)美元市值），這些結(jié)果和同行評(píng)議的出版物提供了重要的驗(yàn)證。更大規(guī)模和更高劑量的試驗(yàn)的進(jìn)展表明對(duì)該療法的潛力充滿信心，盡管后期試驗(yàn)的大量資本需求可能需要解決。

NKGen 董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官 Paul Y. Song 醫(yī)學(xué)博士表示：“我們很高興我們的 1 期臨床試驗(yàn)結(jié)果發(fā)表在《阿爾茨海默氏癥研究與治療》雜志上。此前，我們?cè)诖笮歪t(yī)學(xué)會(huì)議上展示積極的研究成果，這是與醫(yī)學(xué)界分享我們研究進(jìn)展的絕佳方式，但這些數(shù)據(jù)發(fā)表在如此受人尊敬的同行評(píng)審期刊上，無(wú)疑提升了我們工作的可信度，也凸顯了 troculeucel 等療法的重要性。嚴(yán)格的同行評(píng)審流程進(jìn)一步驗(yàn)證了我們的研究，因?yàn)樗呀?jīng)過(guò)該領(lǐng)域?qū)＜业娜嬖u(píng)估，這不僅鞏固了我們?cè)缙谘芯康幕A(chǔ)，也凸顯了我們塑造未來(lái) AD 治療的潛力。此外，這是推進(jìn)科學(xué)理解 troculeucel 作為 AD 和其他神經(jīng)退行性疾病的潛在治療選擇的重要一步?！?/p>