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世界首創(chuàng)，5年內(nèi)可進(jìn)臨床：由人類iPS細(xì)胞培養(yǎng)可移植造血干細(xì)胞

2024-09-11 點(diǎn)擊量：1138

近年來(lái)，血液系統(tǒng)疾病的發(fā)病率呈上升趨勢(shì)，尤其是惡性血液病，如急性白血病和重型再生障礙性貧血，嚴(yán)重威脅著患者的生命健康。

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據(jù)中國(guó)癌癥中心及國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)發(fā)布的研究報(bào)告和統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，這些疾病正嚴(yán)重威脅著我國(guó)民眾的生命健康。

以白血病為例，它在兒童和青少年群體中的癌癥發(fā)病率占據(jù)首位，每年約有數(shù)萬(wàn)名兒童和青少年被確診，白血病作為血液癌癥，占據(jù)了兒童癌癥病例的約30%。

而在成人中，白血病的發(fā)病率也居高不下，估計(jì)在10/10萬(wàn)左右。淋巴瘤同樣不容小覷，每年新發(fā)病例大約在12萬(wàn)到15萬(wàn)之間，是血液淋巴系統(tǒng)腫瘤中發(fā)病率最高的類型之一。

此外，多發(fā)性骨髓瘤在中國(guó)的發(fā)病率也約為十萬(wàn)分之一點(diǎn)六，作為血液系統(tǒng)第二大常見(jiàn)的惡性腫瘤，其發(fā)病率隨著老齡化的加劇而逐年上升。

血液腫瘤治療現(xiàn)狀

自20世紀(jì)中葉科學(xué)家首次成功實(shí)施造血干細(xì)胞移植（HSCT）以來(lái)，這一革命性的醫(yī)療技術(shù)便開(kāi)啟了其在血液系統(tǒng)疾病治療領(lǐng)域的廣泛應(yīng)用。

造血干細(xì)胞，作為一類具有自我更新能力和多向分化潛能的細(xì)胞，已成為治療急性白血病、惡性淋巴瘤、重型再生障礙性貧血等多種嚴(yán)重血液疾病的高效且重要的治療手段之一。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球范圍內(nèi)，每年有成千上萬(wàn)的患者因接受HSCT而獲得新生，其療效顯著，尤其在提高患者生存率和生活質(zhì)量方面展現(xiàn)出巨大潛力。

當(dāng)前，造血干細(xì)胞移植的主要細(xì)胞來(lái)源包括臍帶血、骨髓以及外周血。臍帶血作為新生兒出生時(shí)的寶貴資源，富含高濃度的造血干細(xì)胞，且采集過(guò)程對(duì)母嬰均無(wú)害，被視為一種理想的干細(xì)胞來(lái)源。

但由于臍帶血的收集依賴于新生兒出生這一特定時(shí)刻，其獲取量相對(duì)有限，難以滿足廣泛的臨床需求。骨髓和外周血雖也是傳統(tǒng)的干細(xì)胞來(lái)源，但骨髓采集過(guò)程較為復(fù)雜，對(duì)患者造成一定痛苦，而外周血中干細(xì)胞含量較低，需通過(guò)動(dòng)員劑刺激或多次采集才能獲得足夠數(shù)量，這些都限制了HSCT的廣泛應(yīng)用。

此外，造血干細(xì)胞移植還需要面對(duì)配型效率低下的瓶頸。HLA（人類白細(xì)胞抗原）配型是確保移植成功和減少移植后并發(fā)癥的關(guān)鍵，但高度匹配的供者尋找過(guò)程耗時(shí)且成功率不高，尤其是對(duì)于急需移植的患者而言，等待合適供者的過(guò)程可能意味著生命的消逝。

此外，隨著全球人口老齡化的加劇，符合條件的供者數(shù)量進(jìn)一步減少，加劇了資源緊張的狀況。

鑒于此，科研人員正積極探索新的造血干細(xì)胞來(lái)源，以期解決當(dāng)前面臨的困境。其中，利用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）技術(shù)生成的自體或異體造血干細(xì)胞展現(xiàn)出巨大潛力。

IPSC大發(fā)光彩

iPS細(xì)胞理論上能夠無(wú)限增殖并分化為各種類型的細(xì)胞，包括造血干細(xì)胞，這是大規(guī)模生產(chǎn)高質(zhì)量、個(gè)性化的干細(xì)胞的基礎(chǔ)。此外，通過(guò)基因編輯技術(shù)優(yōu)化iPS細(xì)胞，還可以進(jìn)一步提高其安全性和有效性，減少移植后的免疫排斥和并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)。

2024年9月2日，澳大利亞墨爾本默多克兒童研究所的團(tuán)隊(duì)在行業(yè)期刊《Nature Biotechnology》上發(fā)表了一篇題為《長(zhǎng)期植入由人類誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞分化而來(lái)的多譜系造血細(xì)胞》的研究成果。

該研究首次報(bào)道了研究人員在實(shí)驗(yàn)室中利用iPS細(xì)胞創(chuàng)造出與人體非常相似的造血干細(xì)胞（iHSCs）。這一突破有望為患有白血病和骨髓衰竭癥的兒童提供個(gè)性化的骨髓移植治療方案。

研究團(tuán)隊(duì)通過(guò)從患者體內(nèi)提取任何細(xì)胞，將其重新編程為iPS細(xì)胞，然后進(jìn)一步誘導(dǎo)分化為特定匹配的造血干細(xì)胞。這些實(shí)驗(yàn)室培育的造血干細(xì)胞在功能和特性上與人體自體的造血干細(xì)胞極為相似，可以按照臨床使用所需的規(guī)模和純度進(jìn)行培養(yǎng)生產(chǎn)。

研究人員還向免疫缺陷的小鼠注射了實(shí)驗(yàn)室改造的iPS細(xì)胞來(lái)源的造血細(xì)胞，并發(fā)現(xiàn)這些細(xì)胞能夠轉(zhuǎn)化為功能性骨髓，水平與臍帶血來(lái)源的造血干細(xì)胞移植相似。

即這種培育方法已成功應(yīng)用在動(dòng)物身上，而在這項(xiàng)研究之前，在實(shí)驗(yàn)室中開(kāi)發(fā)能夠移植到骨髓衰竭的動(dòng)物模型中以產(chǎn)生健康造血干細(xì)胞的人類血液干細(xì)胞是無(wú)法實(shí)現(xiàn)的。

此外，實(shí)驗(yàn)室培育的造血干細(xì)胞還可以冷凍保存，然后成功移植到小鼠體內(nèi)，模仿了捐獻(xiàn)血液細(xì)胞在移植到患者體內(nèi)之前的保存過(guò)程。

以上，均展現(xiàn)了通過(guò)IPSC體外培育造血干細(xì)胞移植人體的實(shí)際應(yīng)用的可行性。

IPSc的現(xiàn)實(shí)意義

iPSc細(xì)胞是一種多能性干細(xì)胞，具有在體外被誘導(dǎo)分化成多種來(lái)自各個(gè)胚層細(xì)胞的能力，如造血細(xì)胞、神經(jīng)前體細(xì)胞、心肌細(xì)胞和生殖細(xì)胞衍生的細(xì)胞。

與胚胎干細(xì)胞相比，iPS細(xì)胞來(lái)源于自體細(xì)胞，通過(guò)重編程技術(shù)獲得，因此移植時(shí)不存在倫理學(xué)問(wèn)題和免疫排斥問(wèn)題。這一特性使得iPS細(xì)胞成為解決造血干細(xì)胞來(lái)源緊缺問(wèn)題的理想選擇。

開(kāi)發(fā)個(gè)性化、源自患者自身的造血干細(xì)胞方案，不僅能有效規(guī)避并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)，還能破解捐贈(zèng)資源匱乏的難題。iPS細(xì)胞技術(shù)與基因編輯的強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合，為我們從根本上矯正血液疾病開(kāi)辟了新徑。

據(jù)研究人員透露，得益于政府的資金支持，他們計(jì)劃在接下來(lái)的五年里，邁入第一階段臨床試驗(yàn)，旨在驗(yàn)證這些實(shí)驗(yàn)室精心培育的血細(xì)胞在人體內(nèi)應(yīng)用的安全性。

這一研究突破，無(wú)疑是眾多家庭的希望之光。通過(guò)自體iPS細(xì)胞培育造血干細(xì)胞，針對(duì)白血病及骨髓衰竭的患兒實(shí)施精準(zhǔn)治療，這一創(chuàng)新成果勢(shì)必將為他們的生活帶來(lái)翻天覆地的積極變化。

iPS細(xì)胞技術(shù)，被視作生命科學(xué)領(lǐng)域的“基石”技術(shù)，相當(dāng)于IT領(lǐng)域的芯片地位，它為實(shí)現(xiàn)生命的精準(zhǔn)工程化提供了基礎(chǔ)平臺(tái)。全球范圍內(nèi)，iPS細(xì)胞技術(shù)的研發(fā)管線廣泛覆蓋諸如腫瘤、糖尿病、帕金森病、眼科疾患、骨關(guān)節(jié)疾病等多種治療領(lǐng)域。

在中國(guó)，北大鄧宏魁教授甚至更新了IPSC的培育技術(shù)，通過(guò)化學(xué)小分子來(lái)實(shí)現(xiàn)更優(yōu)的培育效果。

基于此，我們有充分信心預(yù)見(jiàn)，國(guó)內(nèi)企業(yè)在iPS細(xì)胞技術(shù)領(lǐng)域的發(fā)展將邁向新高度。