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間充質(zhì)干細(xì)胞治療阿爾茨海默病獲RMAT認(rèn)證

2024-07-15 點(diǎn)擊量：1108

美國(guó)食品藥物管理局（FDA）授予Longeveron公司Lomecel-B再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）資格，用于治療輕度阿爾茨海默病。

RMAT 認(rèn)定兼具快速通道和突破性認(rèn)定的優(yōu)勢(shì)，因此可以根據(jù)替代終點(diǎn)或中間終點(diǎn)加速審批。它還允許與 FDA 進(jìn)行多次會(huì)談，以加快藥物開(kāi)發(fā)。

受此消息影響，Longeveron 股價(jià)今日盤(pán)前交易中較 7 月 11 日收盤(pán)價(jià)上漲逾 53%。

Lomecel-B 由人類(lèi)間充質(zhì)干細(xì)胞組成，這些干細(xì)胞來(lái)自健康人類(lèi)捐獻(xiàn)者的骨髓。除了阿爾茨海默病外，它還被評(píng)估為治療左心發(fā)育不全綜合征和與衰老相關(guān)的虛弱癥的良藥。

Lomecel-B 在CLERMIND II 期試驗(yàn)(NCT05233774)中達(dá)到了主要安全性終點(diǎn)，該試驗(yàn)招募了 50 名輕度阿爾茨海默病患者。Lomecel-B 給藥后 30 天內(nèi)報(bào)告了三起嚴(yán)重事件，三個(gè)不同治療劑量組各發(fā)生一起，而安慰劑組沒(méi)有發(fā)生任何事件。

臨床證明，沒(méi)有出現(xiàn)過(guò)敏反應(yīng)、實(shí)驗(yàn)室評(píng)估和心電圖 (EKG) 的顯著變化或淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常 (ARIA) 的情況。此外，MRI 上未發(fā)現(xiàn)臨床無(wú)癥狀微出血。該療法還改善了認(rèn)知功能并減少了神經(jīng)炎癥，這是通過(guò)擴(kuò)散張量成像（一種 MRI 成像技術(shù)）評(píng)估的。

根據(jù)GlobalData 的報(bào)告，到 2030 年，全球阿爾茨海默病治療市場(chǎng)價(jià)值預(yù)計(jì)將超過(guò) 159 億美元。該領(lǐng)域以針對(duì)淀粉樣蛋白的療法為主，禮來(lái)公司的 Kisunla（donanemab）是FDA 批準(zhǔn)的最新此類(lèi)療法。

GlobalData 是 Pharmaceutical Technology 的母公司。

該公司于 2 月份停止了在日本進(jìn)行的 Lomecel-B 治療衰老相關(guān)虛弱癥的 II 期試驗(yàn)，這一消息讓該公司松了一口氣。該決定是 Longeveron 的一項(xiàng)“戰(zhàn)略舉措”，旨在專(zhuān)注于開(kāi)發(fā) Lomecel-B 治療左心發(fā)育不全綜合征（一種罕見(jiàn)的先天性心臟缺陷）的藥物。

該公司正在 IIb 期 ELPIS II 試驗(yàn) (NCT04925024) 中評(píng)估 Lomecel-B 對(duì) 12 歲以下左心發(fā)育不全綜合征患者的作用。該試驗(yàn)計(jì)劃招募 38 名參與者，預(yù)計(jì)招募工作將于年底完成。

干細(xì)胞治療是阿爾茨海默病治療領(lǐng)域的一個(gè)相對(duì)較新的領(lǐng)域。再生生物醫(yī)學(xué)公司正在第一階段試驗(yàn)(NCT05667649)中評(píng)估其自體干細(xì)胞治療 RB-ADSC 對(duì)輕度至中度阿爾茨海默病的療效。

阿爾茨海默病(AD)早在臨床癥狀出現(xiàn)前就已發(fā)生神經(jīng)病理改變，最終發(fā)展為嚴(yán)重的癡呆。目前，我國(guó)約有1000萬(wàn)阿爾茨海默病患者，數(shù)量居全球之首，隨著人口老齡化進(jìn)程的加快，以阿爾茨海默病為主的老年癡呆疾病發(fā)病人數(shù)持續(xù)增加。

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs)移植治療技術(shù)是近年來(lái)新興的細(xì)胞修復(fù)治療技術(shù)。間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs)具有多向分化潛能，移植后可改善AD導(dǎo)致的認(rèn)知功能障礙。可靠的體外誘導(dǎo)方式可以促進(jìn)MSCs靶向神經(jīng)元分化，提高生物利用率。